AACR报告：分子靶向抗癌疗法快速扩容

美国癌症研究协会（AACR）最新发布的《癌症进展报告》显示，分子靶向抗癌疗法正快速扩容，精准治疗已覆盖乳腺癌、肺癌、卵巢癌、前列腺癌、脑肿瘤和血液肿瘤等多个领域。

一年内10款新药获批

在2026年报告覆盖的12个月内，美国FDA批准了10款新的分子靶向治疗药物，并将2款此前获批的靶向药物适应症扩展至更多癌种。这类药物更精准地作用于驱动癌症生长的分子和信号通路，有望在提高疗效的同时减少对健康细胞的损伤。

报告指出，癌症负担仍在持续增长。预计2026年美国将新诊断超过210万例癌症病例，超过62.6万人死于癌症。到2050年，年度新发病例预计将超过250万例，较当前水平增加19%。

首款PROTAC药物获批

最受关注的进展之一是2026年5月获批的vepdegestrant（商品名Veppanu），用于部分雌激素受体阳性、HER2阴性、携带ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌患者。vepdegestrant是FDA批准的首款蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）药物，这类药物通过招募细胞自身的蛋白清除机制来降解致病蛋白。

另一款口服药物imlunestrant（商品名Inluriyo）于2025年9月获批，用于内分泌治疗后疾病进展的ESR1突变乳腺癌患者。

伴随诊断重要性凸显

靶向治疗数量增加，也使分子检测变得愈发重要。伴随诊断利用肿瘤组织或血液，判断癌症是否携带特定药物所针对的基因改变或生物标志物，从而识别最可能获益的患者，避免其他人接受无效治疗和潜在副作用。与补充诊断不同，伴随诊断是某些FDA批准疗法安全有效使用的必要条件。报告指出，许多新靶向疗法的获批如今都伴随着伴随诊断的批准。

例如，Guardant360 CDx检测获批用于识别适合接受imlunestrant或vepdegestrant治疗的ESR1突变乳腺癌患者。此外，针对HER2突变非小细胞肺癌和PTEN缺失型转移性激素敏感性前列腺癌的新靶向疗法，也同步获批了伴随诊断。

肺癌与罕见癌种进展

肺癌精准治疗继续扩展，zongertinib（商品名Hernexeos）和sevabertinib（商品名Hyrnuo）获批用于携带特定HER2突变的晚期肿瘤，sunvozertinib（商品名Zegfrovy）获批用于携带EGFR外显子20插入突变的肿瘤。

其他进展包括：relacorilant（商品名Lifyorli）作为首创新药，通过阻断糖皮质激素受体信号，用于部分铂耐药卵巢癌患者；AKT抑制剂capivasertib（商品名Truqap）的适应症扩展至PTEN缺失型转移性激素敏感性前列腺癌。

在罕见癌症方面，dordaviprone（商品名Modeyso）成为首个获批用于携带H3K27M突变弥漫性中线胶质瘤的全身性疗法。血液肿瘤也新增靶向选择，包括menin抑制剂ziftomenib（商品名Komzifti），用于部分NPM1突变急性髓系白血病。

精准医疗仍存障碍

尽管进展显著，报告仍指出精准癌症医学面临的持续障碍，包括生物标志物检测和匹配靶向治疗的可及性差异，以及治疗耐药性可能限制即使初期有效疗法的长期获益。

来源：Inside Precision Medicine（英文原文，生物航编译，内容以原文为准）